Quando foi iniciado o projeto genoma humano na década de 90, a pergunta mais comum dos jornalistas era: e a terapia gênica quando será iniciada? Para nós cientistas que sabemos quão complexos são os genes humanos, terapia gênica parecia um sonho distante. Mas apesar das grandes dificuldades em relação a algumas doenças raras, a ficção parece estar se tornando realidade.
A revista Times acaba de relatar alguns casos bem sucedidos: macacos com daltonismo que passaram a ver cores, e aumento da massa muscular em outro grupo de macacos que receberam injeções de genes. E na semana passada recebemos, no Centro do Genoma Humano, o cientista italiano Vicenzo Nigro que está obtendo sucesso no tratamento de hamsters com distrofia (BIO 14.6) e cardiomiopatia através de terapia gênica.
O que são esses hamsters BIO 14.6?
Esses animais, que foram descobertos por acaso,possuem uma mutação em um gene (denominado delta sarcoglicana), que causa uma forma de distrofia muscular progressiva grave em seres humanos. Em crianças a doença se manifesta na primeira década e os afetados perdem a capacidade de andar geralmente na segunda década de vida. Já os hamsters desenvolvem uma cardiomiopatia severa. O coração vai se dilatando progressivamente até a parada cardíaca. Os hamsters afetados dificilmente sobrevivem após os 11 meses de idade enquanto os animais normais vivem mais de dois anos.
Como foi o tratamento desenvolvido pelo Dr. Nigro?
O cientista e sua equipe introduziram uma cópia normal do gene (sem a mutação) em um vírus (AAV ou adeno-associated vírus). Esse vírus com o gene normal foi multiplicado em laboratório e depois os vírus foram injetados nos hamsters. Realizaram vários experimentos com o objetivo de responder as seguintes perguntas: Qual é a melhor idade para iniciar-se as injeções? Qual é a melhor via para aplicá-las ? Que concentração de vírus era a mais eficiente? Uma injeção única seria suficiente? ( ...) segueFonte : Veja.com/ Mayana Zatz