Um novo ensaio clínico com células-tronco embrionárias

Genética

Uma das maiores geneticistas do país responde dúvidas de leitores

Mais um ensaio terapêutico será iniciado nos Estados Unidos com células-tronco embrionárias (CTE). Dessa vez será com pacientes acometidos pela doença de Stargardt, uma doença hereditária, onde os afetados tem uma degeneração macular que causa uma perda progressiva da visão levando finalmente à cegueira. Ela pode ser causada por mutações em diferentes genes mas a forma mais comum, associada ao gene ABCA4, tem herança autossômica recessiva. Isto é, a pessoa que é portadora de uma só mutação nesse gene não é afetada. A degeneração macular só se manifesta em quem tem duas mutações: uma herdada da mãe e outra do pai.

A cegueira ocorre devido a destruição da camada pigmentada da retina (RPE do inglês retinal pigment ephitelium) seguida da destruição dos fotoreceptores que são as células receptoras da luz.

Esse primeiro ensaio clínico, a ser testado em 12 pacientes será realizado com células derivadas de células-tronco embrionárias (CTE) pela companhia americana Advanced Cell Technology (ACT) sob a direção de Robert Lanza. Antes de submeter os pacientes ao teste clínico, os pesquisadores desse centro testaram o procedimento em ratos e camundongos.

Segundo o Dr. Lanza o transplante de células-tronco interrompeu a progressão da degeneração da retina com 100% de sucesso em ratos e devolveu uma visão quase normal em camundongos. E, o que é muito importante, sem causar tumores, uma preocupação sempre presente no caso do uso de células-tronco embrionárias.

Os pesquisadores esperam poder avaliar os resultados em humanos em curto espaço de tempo usando aparelhos de alta resolução que permitem seguir a trajetória das células injetadas dentro do olho.

A notícia traz grandes esperanças. A vantagem no uso de CTE é a possibilidade de gerar grandes quantidades de células em laboratório. E como a doença de Stargardt é hereditária e geralmente se manifesta a partir dos seis anos de idade, é possível identificar os portadores da mutação antes que ela se manifeste para atuar de forma preventiva.

Vamos torcer para o sucesso dessa iniciativa. Se for bem sucedida, será mais uma vitória na batalha para aprovação das pesquisas com células-tronco embrionárias.

Por Mayana Zatz

Fonte : Revista Veja